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FDA今天授予阿尔茨海默氏症药物加速批准


(图片来自pennmemorycenter.org)


美国食品和药物管理局批准 Aduhelm(aducanumab)用于治疗阿尔茨海默氏症,这是一种影响 620 万美国人的衰弱疾病。Aduhelm 是通过加速审批途径获得批准的,该途径可用于治疗严重或危及生命的疾病的药物,与现有治疗方法相比具有有意义的治疗优势。加速批准可以基于药物对替代终点的影响,该终点可以合理地预测对患者的临床益处,并需要进行批准后试验以验证药物提供预期的临床益处。

“阿尔茨海默病是一种毁灭性疾病,会对确诊患者及其亲人的生活产生深远影响,”FDA 药物评价和研究中心主任 Patrizia Cavazzoni 医学博士说。“目前可用的疗法只能治疗疾病的症状;这种治疗方案是第一种针对阿尔茨海默氏症的潜在疾病过程并对其产生影响的疗法。正如我们从抗癌斗争中了解到的那样,加速审批途径可以更快地为患者带来治疗方法,同时刺激更多的研究和创新。”

阿尔茨海默氏症是一种不可逆转的渐进性脑部疾病,它会慢慢破坏记忆和思维能力,并最终破坏执行简单任务的能力。虽然阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚,但其特征是大脑中的变化——包括淀粉样斑块和神经原纤维或 tau 缠结——导致神经元及其连接的丧失。这些变化会影响一个人的记忆和思考能力。

Aduhelm 代表了首个被批准用于阿尔茨海默病的治疗方法。这是自 2003 年以来首个获批用于阿尔茨海默氏症的新疗法,也是首个针对该疾病基本病理生理学的疗法。

研究人员在代表 3,482 名患者的三项独立研究中评估了 Aduhelm 的疗效。这些研究包括对阿尔茨海默病患者进行的双盲、随机、安慰剂对照的剂量范围研究。接受治疗的患者淀粉样蛋白斑块的剂量和时间依赖性显着减少,而研究对照组中的患者淀粉样蛋白斑块没有减少。

这些结果支持了 Aduhelm 的加速批准,它基于减少大脑中淀粉样蛋白斑块的替代终点——阿尔茨海默病的一个标志。使用正电子发射断层扫描 (PET) 成像对淀粉样蛋白斑块进行量化,以估计与预期不受此类病理影响的大脑区域相比,预计会受到阿尔茨海默病病理学广泛影响的大脑区域复合材料中淀粉样蛋白斑块的大脑水平。

Aduhelm 的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常 (ARIA) 的警告,最常见的是大脑区域的暂时肿胀,通常会随着时间的推移而消退并且不会引起症状,尽管有些人可能会出现头痛等症状、意识模糊、头晕、视力改变或恶心。Aduhelm 的另一个警告是过敏反应的风险,包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm 最常见的副作用是 ARIA、头痛、跌倒、腹泻和意识模糊/谵妄/精神状态改变/定向障碍。

根据加速批准条款,该条款为患有该疾病的患者提供更早的治疗机会,FDA 要求该公司 Biogen 进行一项新的随机对照临床试验,以验证该药物的临床益处。如果试验未能验证临床获益,FDA 可能会启动程序以撤回对该药物的批准。

Aduhelm 被授予快速通道指定,旨在加快用于治疗严重疾病的药物的开发和审查,其中初步证据表明有可能解决未满足的医疗需求。

(https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-grants-accelerated-approval-alzheimers-drug)

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